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自闭症治疗新武器——间充质干细胞

 

 

1988年的电影《雨人》,达斯汀·霍夫曼扮演自闭症患者雷蒙,脑袋歪斜、两眼呆滞,有时甚至两眼的目光凑不到一起,与人交谈时也不注视对方而是两眼上翻等,把其内心的情感变化淋漓尽致地表现出来,从而把一个“一半白痴、一半天才”的“自闭症”患者形象刻画得惟妙惟肖,也让世人了解到原来生活里还存在这么一类人。

 

孤独症(autism),又称自闭症或孤独性障碍(autistic disorder)等,是广泛性发育障碍(pervasive developmental disorder,PDD)的代表性疾病。《DSM-IV-TR》将PDD分为5种:孤独性障碍、Retts综合征、童年瓦解性障碍、Asperger综合征和未特定的PDD,起病于婴幼儿期。

 

很多学者对自闭症的病因和治疗进行了大量的研究,至今自闭症的病因学和生化异常改变尚未完全阐明。但自闭症患者发生的原因可能有这些:遗传(基因变异、染色体异常)、围产期因素、免疫系统紊乱和神经系统遗传等。自闭症的主要症状为不同程度的言语发育障碍、人际交往障碍、兴趣狭窄及行为方式刻板。2014年10月,中国教育学会家庭教育专业委员会自闭症研究指导中心发布《中国自闭症儿童发展状况报告》,我国仅0-14岁的自闭症患儿可能超过200万人。

 

目前临床上针对自闭症的治疗手段,主要有非药物疗法、药物疗法和基因疗法:非药物疗法包括应用行为分析疗法、孤独症治疗教育课程训练、人际关系训练法等;药物治疗尚无法改变孤独症的病程,但可以改善患者的一些情绪和行为症状,包括中枢兴奋药物、抗精神病药物、抗抑郁药物等;基因疗法则主要是基于纳米球技术和当前先进的CRISPR技术将纳米球上的Cas9蛋白与gRNA牢牢抓住并递送到生物体内,从而调节自闭症行为关联基因的表达来缓解患者的症状。

 

近年来发现,干细胞在神经系统疾病的研究中也有了突破,其具体作用机制在于:干细胞进入体内可调节机体免疫功能, 并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成,缺改善脑内缺血缺氧状态,激活和修复脑内受损的神经细胞。

 

当中枢神经系统受到损伤或退行性变时, 受到数量及微环境的影响, 内源性干细胞的修复作用非常有限, 几乎不能进行有效的神经元和胶质细胞的修复, 此时干细胞移植治疗具有非常广阔的前景,为脑梗死、帕金森、阿尔茨海默病、脊髓损伤等神经系统疾病的细胞移植治疗带来了新的希望。截止到目前,Clinical Trails上已有19项关于干细胞治疗自闭症的研究,已完成6项。上周,因为有几个读者朋友拨打了我们佛山综合细胞库的热线(400-070-8286)咨询小编这个问题——间充质干细胞是否能治疗自闭症?所以今天小编就和大家分享三个干细胞治疗自闭症的临床案例:

 

 
 
 

案例一 使用脐带间充质干细胞治疗28例自闭症患者

 
 
 

山东交通医院神经内科在2009年选取28例自闭症患者进行脐带间充质干细胞治疗用以评估其治疗的安全性和有效性。患者共接收4次治疗,1次治疗持续一周,主要采用静脉输注和腰椎穿刺蛛网膜下腔注射两种注射方法,比较治疗前和首次治疗后4周、4个月后的安全性评价和有效性评价。结果表明,干细胞治疗自闭症有显著疗效, 总有效率达70%以上,明显高于对照组的传统康复训练治疗。

 

 
 
 

案例二 使用人神经前体细胞和骨髓间充质干细胞治疗9例自闭症患者

 
 
 

芜湖市人民医院儿科与海军总医院儿科共同探讨了关于干细胞移植治疗自闭症儿童的安全性与有效性。同时选用人神经前体细胞和骨髓间充质干细胞各自针对9例自闭症儿童进行治疗。移植后18例患儿中有13例患儿在交往能力、语言能力、精细动作功能等方面均有改善,且18例患儿均未发生严重的不良事件,表明干细胞对低功能型的自闭症有效且安全。

 

 
 
 

案例三 使用人脐带间充质干细胞治疗20例自闭症患者

 
 
 

 

       该实验一共有20例自闭症患者接受了脐带间充质干细胞治疗,受试者每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉注射(9个月内注射4次),并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。整个过程中,与治疗相关的不良事件是轻度或温和的,且持续时间短。8名受试者的CARS评分(儿童孤独症评定量表)以及ATEC评分(自闭症治疗评估检查表)在治疗过程中降低。接受治疗后,这8名患者降到了较低级别的自闭症状类别中。用通俗的话说,这8名自闭症儿童静脉注射间充质干细胞治疗后,症状有了改善,取得了一定的疗效。

 

随着干细胞和再生医学技术的不断突破,也为更多目前临床常见疾病的治疗提供了新思路。干细胞移植技术目前已经在多种神经系统疾病的治疗应用中均被正式有一定的疗效,希望干细胞治疗自闭症患者的脚步快步向前,为更多的儿童和家庭谱写有色彩的世界,让“来自星星”的他们,逐渐感受到“地球的温暖和爱”。

 

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点击次数:  更新时间:2019-08-20 10:53:02  【打印此页】  【关闭
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