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用干细胞拯救先天性心脏病患儿的“半颗心脏”

 

根据卫生部统计,我国出生缺陷发生率为5.6%左右,每年出生时临床明显可见的出生缺陷数约为25万例,先天性心脏病是先天性畸形中最常见的一类,约占各种先天畸形的28%。目前的治疗方法依然是传统手术,但受限于新生儿的幼小以及疾病类型,仍有一部分患儿不能手术或者术后高病死率。

 

用移植物修补受损的区域是目前唯一治疗先天性心脏病的方法,但是其最大的缺陷就是需要反复多次手术,因为随着病人年龄的增长,移植物与受损的心脏的大小渐渐的不匹配。近年来,干细胞已被应用于左心发育不全综合征的个别案例中,目前多项干细胞治疗左心发育不全综合征的临床试验正在开展或者即将开展,有望给这类疾病患者带来新希望。

 

左心发育不全综合征(HLHS)是一种严重的先天性心脏病,一类复杂的先天性心脏畸形,其主要病变包括主动脉瓣闭锁或严重狭窄,同时合并二尖瓣狭窄或闭锁,左心室、升主动脉及主动脉弓严重发育不全。该病在先天心血管畸形中占1.4%,在新生儿心脏病死亡率中占的25%,死亡率非常高,生后数小时即可出现进行性发绀、气促或呼吸困难和心力衰竭等表现,患儿在出生之后如果不接受治疗的话,平均存活期只有4-5天,而多数48小时后,就会离开这个世界。根据心室重建手术试验结果统计,即使是最成功的手术带来的存活率也不容乐观,接受了手术治疗的患者五年存活率平均也只有60%不到。

 

2016年,来自美国的Josue患有先天左心发育不良综合征(HLHS),最终的解决办法只能是“换心”,但是心脏源非常稀少而且手术风险与难度也很高,而且还要面临术后排异等问题,这对Josue已经家人的心头蒙上一层深深的阴影。Josue的父母找到了美国马里兰大学医学中心的Sunjay Kaushal博士,八年前,Kaushal博士就开始探索用干细胞来医治HLHS的可能。2016年11月28日,在马里兰大学医学中心的手术室中,Josue躺在手术台上,接受了他人生的第二次手术。Sunjay Kaushal博士和Si M. Pham医生为他的心脏注射了干细胞,利用干细胞的分化作用,增加心肌细胞,让右心“变强”,这样Josue无需换心,就可以获得更高的生存率和生存年限,更好地活下去。

 

2018年1月,来自美国阿蒂西亚的贾丝明·吉伦、伊莉·斯维勒出生时被诊断患有这类心脏缺陷——左心发育不全综合征(HLHS),患儿家长已近崩溃,他们只能寄希望于再生医学。目前,这两名患儿已被纳入洛杉矶儿童医院开展的这项临床试验中,正在等待接受干细胞注射。

 

 

之前的试验已经证明,干细胞能够抑制心脏组织的炎症反应降低结痂组织的形成促进心脏血管的新生促进心脏肌肉细胞与心脏干细胞的生长等,随着时间的推移,干细胞能够引发心肌扩张或肥大,甚至产生更多的细胞,从而有望强化患者的右心室,用强壮的右心室来肩负起原本左心室的工作,从而将血液输送至患者的全身。这些效果也将在这两位患儿身上发生!

 

总共有30名左心发育不全综合征患者参与了这项临床试验,前2名4个月大的患儿在接受干细胞注射后状况良好。

 

干细胞治疗有望成为这些疾病的新选择,让过去医学不可能实现的事情变成了可能。最近两年,干细胞已经在治疗过去被认为是“不治之症”的疾病中展现出了巨大的潜力。随着干细胞领域的发展,技术的革新,给不仅仅是左心发育不全综合征患者,还有其他目前束手无策的疾病患者带来新的希望与曙光。

 

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点击次数:  更新时间:2018-06-29 17:33:02  【打印此页】  【关闭
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