小脑性共济失调是一种以失去协调为特征的神经系统疾病，尤其影响步态和平衡。一般来说，共济失调可能与小脑疾病（小脑共济失调）或周围神经受累（感觉共济失调）有关。除步态障碍外，共济失调患者还常见肢体不协调、动眼神经改变、口齿不清和吞咽困难等症状。由于上述症状，共济失调患者的生活质量通常会显著下降。共济失调可分为获得性或遗传性。遗传性共济失调可有阳性家族史，如常染色体显性遗传脊髓小脑性共济失调 (SCA)。遗传和神经退行性共济失调一般为进展病程，虽然提出了几种对症治疗，但没有特定的治疗方法可以阻断疾病进展或恢复小脑萎缩。

 

迄今为止，小脑性共济失调没有可治愈的选择。科研人员已经尝试开发疾病缓解剂；然而，实际效果并未达到。目前临床上的物理治疗、药物和手术治疗，主要以减轻症状、缓解病情进展、维持日常生活自理能力等对症治疗为主。

 

 

间充质干细胞——小脑共济失调的候选药物

 

间充质干细胞(MSCs)是与神经保护、神经元再生和抗炎反应相关的药物的候选者。理论上讲，干细胞移植到患者身体后可分化再生成神经元，补充减少的脑细胞，恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。

 

近年来，报道的干细胞治疗小脑共济失调的成功案例中，使用到了神经干细胞、间充质干细胞等多种类型的干细胞。通过临床前以及临床试验可以得知，间充质干细胞有望成为小脑共济失调的下一个候选药物。

 

在病例报告之前，已经有动物研究表明，间充质干细胞治疗的使用延迟了发病并改善了运动表现。此外，还有多项人体研究表明，通过动脉内和静脉内或鞘内进行自体间充质干细胞治疗可以延缓小脑功能障碍的进展并改善功能状态。

 

早在十几年前，CCTV-10和CCTV-7就曾报道过干细胞治疗共济失调的成功案例。

 

其中CCTV-10以《拨开家族迷雾》报道了患有家族性遗传性小脑萎缩的2位年轻小伙子接受干细胞移植治疗后，身体状况有了明显改善，重新恢复了活力。

 

CCTV-7报道了一名将跳舞视为生命的女孩，但因患了“共济失调”，失去了平衡力，甚至连吃饭、喝水都成了问题。后来接受了干细胞移植，不仅病情得到了控制，身体状况也开始逐渐恢复，她甚至可以重新做些简单的舞蹈动作了。

 

近年来，干细胞治疗小脑萎缩或共济失调的临床研究在全国各地开展中，并且相继有成功案例报道。

 

近期，韩国庆北大学研究团队在Medicina杂志上报告了一例人类间充质干细胞治疗小脑共济失调的治疗结果，K-SARA（共济失调评估和评定量表韩国版）评分表明患者在给药后10月内出现明显改善，证实了间充质干细胞疗法可以作为退行性小脑共济失调的潜在治疗选择。

 

 

新案例——间充质干细胞帮助64岁患者稳定改善

 

在韩国发表的这则新案例中，患者60岁开始出现进行性步态障碍，62岁诊断为共济失调，既往无神经系统疾病史和相关家族史。在接受药物治疗期间，所开的药物都没有任何显着效果，并且症状逐渐恶化。在64岁时，患者以他36岁的儿子为供体，每4周接受两次鞘内途径注射同种异体间充质干细胞。

 

治疗前，经神经系统检查，患者出现肢体距离障碍和步态共济失调。脑磁共振成像(MRI)显示小脑萎缩，而自主神经功能测试正常，K-SARA评分为10。

 

干细胞给药开始时的K-SARA评分自最初诊断有所恶化。然而，在第二次干细胞给药完成后的三个月内，随后的K-SARA分数显示出一条平缓的曲线，表明间充质干细胞治疗可阻止疾病恶化。

 

从那时起，结果显示在给药后长达10个月内的K-SARA评分有显着改善。患者还报告了运动症状的主观改善。除此之外，患者在治疗、随访过程中未报告任何不良事件。以上结果证实了患者接受治疗后症状有稳定改善的趋势。

 

 

再生医学技术的兴起，让干细胞为小脑共济失调提供了新的指导方向，干细胞其独特的生物学特性也为小脑共济失调患者带来了有价值的治疗方案。希望未来将有更多患者得益于干细胞技术，帮助他们重新恢复健康，提高生命质量。